Лекарство зарегистрировано под торговой маркой «Эмпавели» от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ. Компания Swedish Orphan Biovitrum AВ получила регистрационное удостоверение на «Эмпавели» (МНН пэгцетакоплан). Информация об этом размещена в Государственном реестре лекарственных средств.

Препарат применяют для терапии орфанного заболевания — пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). «Эмпавели» зарегистрирован в виде раствора для подкожного введения и хранится при температуре 2—8 градусов.

Пэгцетакоплан, который содержится в «Эмпавели», представляет собой иммунодепрессант и предотвращает комплемент-зависимое разрушение эритроцитов. Пэгцетакоплан присоединяется к белку комплемента С3, который является частью защитной системы организма (система комплемента). Блокируя белок, препарат предотвращает атаку системы комплемента на эритроциты и способен контролировать симптомы болезни, сказано в инструкции по медицинскому применению.

В инструкции также сказано, что применение препарата увеличивает риск развития некоторых инфекций, аллергических реакций, а также влияет на некоторые лабораторные показатели.

Лекарство предназначено для подкожного капельного введения. Инфузия должна проходить около 30 минут. Режим дозирования подбирается врачом.

Пэгцетакоплан противопоказан до 18 лет, а также кормящим и беременным женщинам.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) – это редкое приобретенное клональное заболевание системы крови, характеризующееся внутрисосудистым гемолизом, дисфункцией костного мозга и повышенным риском тромботических и органных осложнений.

По данным международного Регистра ПНГ, случаи болезни составляют 1—1,5 на 1 млн населения в год.

Заболевание в большинстве случаев развивается постепенно в виде медленно нарастающей слабости, утомляемости, эпизодов желтухи и темной мочи, иногда с субфебрильной температурой.

В клинических рекомендациях Минздрава указано, что в настоящее время для патогенетической терапии ПНГ рекомендуется препарат экулизумаб.

В ГРЛС зарегистрировано два российских препарата с данным МНН. Это «Ацверис» от компании «Биокад» и бренд «Элизария» («Генериум-Некст»).

Ранее «ФВ» писал, что депутаты предложили внести некоторые заболевания, в числе которых пароксизмальная ночная гемоглобинурия, в программу высокозатратных нозологий (ВЗН). Однако до сих пор нозология не включена в программу.