С такой инициативой ранее выступили в Законодательном собрании Санкт-Петербурга, внеся соответствующий документ на рассмотрение в Госдуму.

Правительство не поддержало законопроект о включении спинальной мышечной атрофии (СМА) в программу высокозатратных нозологий (ВЗН). Соответствующий отзыв размещен в электронной базе Госдумы. В отзыве правительства указано, что для терапии СМА используются препараты нусинерсен и рисдиплам. В результате исследований наибольшая их эффективность установлена в случаях применения у детей с тяжелой формой СМА и короткой продолжительностью заболевания.

Однако у взрослых больных, получающих поддерживающую терапию, эффективность лечения незначительная или отсутствует. Кроме того, эффективность и безопасность нусинерсена установлена только у пациентов в возрасте до 17 лет, опыт применения у пациентов в возрасте старше 18 лет ограничен.

Также в документе говорится, что в нарушение статьи 83 Бюджетного кодекса законопроект не содержит норм, определяющих источники и порядок исполнения нового вида расходных обязательств. В связи с этим в правительстве считают законопроект недостаточно проработанным и не поддерживают его.

Ранее депутаты Законодательного собрания Санкт-Петербурга внесли в Госдуму законопроект о включении СМА в программу ВЗН. При этом финансирование лекарственного обеспечения пациентов с этим заболеванием до 18 лет предлагается оставить за фондом «Круг добра». Это позволит уменьшить объем ассигнований из федерального бюджета, которые необходимо дополнительно выделить при принятии законопроекта, считают авторы инициативы.

В пояснительной записке к документу говорилось, что для лекарственного обеспечения детей до 18 лет заболевание СМА включено в Перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе орфанных, финансирование которых осуществляется за счет средств «Круга добра». При этом заболевание имеет наибольшую численность больных старше 18 лет по сравнению с остальными заболеваниями из этого перечня. «СМА не включена в государственные программы льготного лекарственного обеспечения, в связи с чем право на льготное лекарственное обеспечение по факту наличия заболевания у совершеннолетних больных со СМА законодательно не установлено», — говорилось в пояснительной записке.

При этом стоимость лекарственных препаратов для больных СМА чрезвычайно высока, отмечают авторы инициативы. По данным Фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА», только около 25% пациентов со СМА старше 18 лет обеспечены лекарственными препаратами за счет средств субъектов России. Зачастую пациенты не имеют шансов на льготное лекарственное обеспечение без защиты своих прав в суде, говорится в пояснительной записке. Общая стоимость лекарственной терапии для пациентов, достигших 18 лет, ориентировочно может составить: в 2023 году — 10,18 млрд руб., в 2024 году — 9,89 млрд руб., в 2025 году — 10,56 млрд руб.