Это лекарство предназначено для лечения детей с нейробластомой и саркомой костей и мягких тканей. Препарат стал первым зарегистрированным лекарством, включенным в этот перечень.

По информации пресс-службы фонда, около 40% пациентов с нейробластомой составляют дети из группы высокого риска, что делает быстрый доступ к препарату особенно важным. Динутуксимаб бета стал первым зарегистрированным препаратом, который будет закупаться в резерв по заявкам регионов и федеральных медицинских центров. Ранее в этот механизм были включены незарегистрированные препараты, такие как белумосудил и эмапалумаб.

В России зарегистрирован только один препарат с международным непатентованным наименованием динутуксимаб бета – «Карзиба», производимый компанией Rentschler Biopharma. Владелец регистрационного удостоверения – компания «Фармамондо». Лекарство было зарегистрировано в 2022 году и до этого времени поставлялось как незарегистрированное, в основном для подопечных фонда «Круг добра».

Кроме того, эксперты фонда внесли изменения в перечень категорий детей, которым показано назначение препаратов авалглюкозидаза альфа и алглюкозидаза альфа для терапии болезни Помпе. Также были пересмотрены категории детей, которым показано назначение препарата буросумаб. Как отметили в пресс-службе фонда, формулировки были уточнены на основе опыта применения.

В ходе заседания экспертного совета было принято решение о продолжении оказания помощи детям с синдромом гипоплазии левых отделов сердца, катехоламинергической полиморфной желудочковой тахикардией и синдромом удлиненного интервала QT.