Препарат, названный арвенакоген санпарвовек, предназначен для однократного введения и является оригинальной разработкой компании.

Регистрационное досье было представлено в Минздрав в соответствии с процедурой условной регистрации по правилам Евразийского экономического союза (ЕАЭС). Основанием для ускоренной регистрации стали данные клинического исследования совмещенных I–II фаз, проведенного в рамках проекта ANB-002-1/SAFRAN.

Несмотря на успешную регистрацию, наблюдение за всеми участниками клинического исследования будет продолжено на протяжении как минимум пяти лет. Также планируется набор новых участников для клинического исследования III фазы, известного как ANB-002-2/MAGNOLIA.

Разработка препарата велась более семи лет, и собственные инвестиции компании в его создание и исследования превысят 3 миллиарда рублей. Препарат создан с использованием рекомбинантных аденоассоциированных вирусных векторов (rAAV). Разрешение на проведение I/II фазы клинического исследования Минздрав выдал в феврале 2023 года, и в нем участвуют 54 пациента. Ожидается, что исследование завершится в середине 2031 года.

На данный момент в мире одобрены три препарата для генной терапии гемофилии. Первую генную терапию для гемофилии В — этранакоген дезапарвовек компании uniQure — FDA одобрило в 2022 году. Этот препарат стал одним из самых дорогих в мире с ценой в 3,5 миллиона долларов. В 2023 году было разрешено применение валоктокоген роксапарвовек от BioMarin Pharmaceutical для гемофилии А, стоимость которого составляет 2,9 миллиона долларов. В 2024 году Pfizer получила одобрение на фиданакоген элапарвовек для гемофилии В, также по цене 3,5 миллиона долларов. Однако в феврале 2025 года издание Fierce Pharma сообщило о прекращении выпуска этого препарата из-за недостаточного интереса со стороны пациентов и врачей, хотя официального заявления от Pfizer не последовало.

Стоит отметить, что на данный момент ни один из этих препаратов не зарегистрирован в России.