Теперь в определенных ситуациях этот статус можно будет отозвать.

Статус «прорывной терапии» является важным инструментом, который позволяет ускорить доступ к инновационным лекарствам, способным существенно улучшить состояние пациентов по сравнению с существующими вариантами лечения. Однако, как сообщает издание PharmaLive, некоторые препараты, получившие этот статус на ранних стадиях разработки, могут демонстрировать менее обнадеживающие результаты на более поздних этапах.

Согласно новым инструкциям, если новые данные не подтверждают эффективность и безопасность препарата, FDA имеет право аннулировать статус. Также статус может быть отозван, если другой препарат, который удовлетворяет той же «неудовлетворенной потребности», получает одобрение.

Еще одной причиной для отмены статуса может стать решение компании-производителя прекратить разработку препарата по изначально оговоренным показаниям. При оценке соответствия статусу «прорывной терапии» FDA будет придавать большее значение испытаниям на больших популяциях, использующим хорошо проработанные клинические конечные точки и определенные особенности дизайна, такие как рандомизация и ослепление.

Тем не менее, регулятор оставляет за собой право не отменять статус «прорывной терапии», даже если новые клинические данные не показывают положительных результатов. В некоторых случаях более поздним испытаниям может быть придан меньший вес, если они все еще соответствуют первоначальным критериям выдачи статуса.