Это одобрение стало важным шагом вперед в области лечения данного недуга, который затрагивает около 22 тысяч людей по всему миру.

Препарат Skyclarys предназначен для пациентов старше 16 лет и будет стоить около 370 тысяч долларов за годовой курс лечения. Он способен замедлить прогрессирование болезни, которая обычно начинается в позднем детстве и приводит к серьезным неврологическим последствиям. Одобрение FDA основывается на результатах клинического исследования, в котором Skyclarys показал лучшие результаты по сравнению с плацебо, согласно неврологической рейтинговой шкале mFARS, используемой для оценки прогрессирования заболевания.

Несмотря на положительные результаты, FDA ранее высказывало сомнения относительно эффективности препарата. В 2019 году компания Reata представила данные о положительных результатах исследований Skyclarys, однако в 2020 году регулятор потребовал проведения дополнительных испытаний, указав на недостаточность данных из основного исследования.

Skyclarys станет первым одобренным препаратом для лечения атаксии Фридрейха, однако история попыток найти эффективное лечение этого заболевания насчитывает уже несколько лет. В 2016 году препарат Actimmune, стоимость которого составляет 50 тысяч долларов за месяц и который уже имел одобрение для других показаний, провалил испытания фазы III. Также испытания I фазы препарата Larimar Therapeutics были приостановлены после того, как лабораторные животные погибли в ходе доклинических испытаний.

Таким образом, одобрение Skyclarys открывает новые горизонты для пациентов, страдающих атаксией Фридрейха, и подчеркивает важность продолжающихся исследований в области редких заболеваний.