Это значимое событие в области лечения редких форм данного заболевания, так как Qalsody стал первым средством, нацеленным непосредственно на генетические мутации, вызывающие БАС.

Препарат будет доступен под торговой маркой Qalsody и предназначен для лечения редкой мутации, которая встречается примерно в 2% из 6000 случаев БАС, ежегодно диагностируемых в Соединенных Штатах. По данным государственных источников, от БАС в США страдают от 16 до 32 тысяч человек, что подчеркивает важность разработки новых методов лечения.

Одобрение Qalsody было основано на результатах клинических испытаний, которые показали снижение уровня белков нейрофиламентов. Эти белки являются индикатором дегенерации нервных клеток и, как предполагается, связаны с прогрессированием симптомов БАС. Однако, как отметила Стефани Фрадетт, руководитель отдела клинического развития Biogen, снижение уровня белков является лишь «косвенным доказательством» влияния препарата на заболевание. Она подчеркнула, что этот показатель не дает полной картины о том, как Qalsody влияет на прогрессирование болезни.

Qalsody получил разрешение FDA в рамках процедуры «ускоренного одобрения», что подразумевает необходимость дальнейших исследований для подтверждения его эффективности. Biogen обязана предоставить дополнительные данные, чтобы препарат остался на рынке в будущем.

Препарат вводится с помощью инъекции в спинномозговой канал каждые несколько недель. В целом, профиль безопасности Qalsody оказался приемлемым, хотя у небольшого числа пациентов наблюдались случаи воспаления спинного мозга. Это открытие может стать важным шагом в лечении БАС и улучшении качества жизни пациентов, страдающих от этого тяжелого заболевания.