Это состояние характеризуется крайней уязвимостью кожи, которая может легко повреждаться даже при незначительном прикосновении. Новый препарат, получивший название Vyjuvek, был разработан компанией Krystal Biotech и представляет собой значительное достижение в области лечения данного генетического заболевания.

Дистрофический буллезный эпидермолиз (ДЭБ) — это наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене COL7A1, который отвечает за синтез белка, соединяющего верхний слой кожи с более глубокими слоями. При недостатке этого белка слои кожи начинают отслаиваться друг от друга, что приводит к образованию волдырей и открытых ран. Пациенты, страдающие этим заболеванием, подвержены повышенному риску развития агрессивных форм рака кожи, что делает своевременное лечение особенно важным.

Vyjuvek представляет собой гель для местного применения, который использует генетически модифицированный вирус простого герпеса типа 1 для доставки копий гена COL7A1 в клетки кожи. В ходе клинического исследования, в котором участвовали 31 пациент, было установлено, что 65% ран, обработанных Vyjuvek, полностью зажили, в то время как у пациентов, получавших плацебо, этот показатель составил всего 26%.

Одобрение FDA делает Vyjuvek не только первой генной терапией для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза, но и первым препаратом для местной генной терапии в целом. Теперь препарат будет доступен пациентам в возрасте 6 месяцев и старше. Генеральный директор Krystal Biotech Криш Кришнан отметил, что это решение открывает новую парадигму в лечении генетических заболеваний и является важной вехой для пациентов с ДЭБ и их семей.

Таким образом, одобрение FDA геля Vyjuvek служит надеждой для многих детей и их семей, страдающих от дистрофического буллезного эпидермолиза, и может значительно улучшить качество их жизни.