«Исследования FIREFISH и SUNFISH были спланированы таким образом, чтобы охватить все группы пациентов со СМА, в том числе которые ранее были недостаточно представлены в клинических исследованиях, — сказал Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — Мы рады совместной работе с FDA для изучения возможностей широкого доступа к препарату рисдиплам для всех пациентов с диагнозом СМА, которым он может принести пользу. случае одобрения препарат рисдиплам, представляющий собой жидкость для перорального применения, станет первым лекарством, применяемым амбулаторно у пациентов со СМА. Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания".

Источник:" GMP новости " ( https://gmpnews.ru/2019/11/fda-rassmotrit-zayavku-na-registraciyu-risdiplam-dlya-lecheniya-sma-v-prioritetnom-poryadke/ )