Это сотрудничество стало результатом стремления обеих компаний найти эффективные решения для борьбы с этим опасным для жизни состоянием.

В рамках соглашения Astellas Pharma получит эксклюзивные права на разработку, производство и коммерциализацию нового препарата под названием KT430. Kate Therapeutics получит авансовый платеж за предоставление глобальной лицензии, а также сможет рассчитывать на дополнительные выплаты по мере достижения ключевых этапов разработки, одобрения и продаж лекарства. Кроме того, Kate будет иметь право на получение гонораров в зависимости от объемов глобальных продаж препарата.

KT430 представляет собой инновационную генную терапию, которая направлена на доставку функциональной копии гена MTM1 в организм пациента. У больных с Х-сцепленной миотубулярной миопатией этот ген имеет мутации, что приводит к развитию заболевания. Для доставки гена используется новый капсид MyoAAV, который, как ожидается, повысит эффективность терапии.

Стоит отметить, что предыдущая попытка Astellas создать препарат для лечения XLMTM оказалась неудачной. В ходе клинических испытаний экспериментальной генной терапии AT132, разработанной дочерней компанией Astellas Audentes Therapeutics, произошли трагические инциденты, в результате которых погибли четыре пациента. Этот опыт подчеркивает важность тщательного подхода к разработке и тестированию новых терапий, особенно в такой чувствительной области, как генетические заболевания.

Сотрудничество между Astellas и Kate Therapeutics открывает новые перспективы в лечении Х-сцепленной миотубулярной миопатии, и многие эксперты надеются, что KT430 станет значительным шагом вперед в борьбе с этим заболеванием.