Эта терапия разработана компанией BioMarin Pharmaceutical и получила название Roctavian. Предварительно препарат был одобрен в Евросоюзе, и теперь он доступен и для пациентов в США.

Roctavian представляет собой инновационный метод лечения, который направлен на уменьшение количества случаев кровотечений у пациентов с гемофилией А. Однако, длительность действия этой генной терапии пока остается неизвестной. Результаты клинических испытаний показали, что большинство пациентов продолжали отвечать на лечение в течение трех лет и более.

BioMarin заявила, что будет продолжать наблюдение за пациентами, проходящими лечение Roctavian, в течение 15 лет. Кроме того, компания предложила медицинским страховщикам в США специальную "гарантию", согласно которой будет возмещать стоимость препарата в случае, если пациент не получит ожидаемого результата от терапии.

Генная терапия Roctavian предполагает доставку в организм функционального гена, который помогает организму синтезировать необходимый белок фактор VIII. Люди с гемофилией А страдают от мутации гена, ответственного за производство этого белка, что приводит к нарушениям свертываемости крови.

В Евросоюзе Roctavian также получил одобрение, и предполагается, что стоимость препарата там составит около 1,5 миллиона евро. Эта генная терапия открывает новые перспективы в лечении гемофилии А и может значительно улучшить качество жизни пациентов, страдающих этим заболеванием.

Источник: pharmvestnik.