Ранее этот препарат был одобрен только для взрослых пациентов. Препарат под названием «Солирис» разработан компанией AstraZeneca Alexion и предназначен для пациентов в возрасте от 6 до 17 лет с генерализованной миастенией и антителами к ацетилхолиновым рецепторам.

Экулизумаб, действующее вещество препарата, было одобрено для лечения взрослых с генерализованной миастенией в ЕС с 2017 года. Комитет EMA по лекарственным препаратам рекомендовал расширить применение препарата на детей в прошлом месяце. Исследование III фазы показало, что «Солирис» эффективно снижал симптомы генерализованной миастении у детей и подростков, у которых предыдущее лечение было неэффективным.

Средний балл по шкале оценки Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) у детей с генерализованной миастенией снизился на 5,8 балла после применения препарата. Это сопоставимо с результатами исследований у взрослых пациентов. Исследователь из Детской больницы Филадельфии, Джон Брандсема, отметил, что это одобрение является значительным шагом вперед в области ухода за педиатрическими пациентами с рефрактерной генерализованной миастенией.

Генерализованная миастения характеризуется слабостью мышц по всему телу. Пациенты начинают быстро уставать при ходьбе, затрудняются движения, связанные с подъемом рук. Постепенно ухудшается способность к передвижению и самообслуживанию, что в конечном итоге может привести к инвалидности. Новое одобрение препарата «Солирис» открывает новые возможности лечения для детей и подростков с этим заболеванием.