Это решение открывает новые горизонты в лечении редкого генетического заболевания, при котором нарушается работа надпочечников из-за дефицита фермента 21-гидроксилазы.

Crenessity, действующее вещество которого — crinecerfont, снижает избыточную продукцию андрогенов, что позволяет значительно уменьшить потребность в глюкокортикоидах у пациентов старше четырех лет. Глюкокортикоиды традиционно применяются для восполнения дефицита кортизола, вызванного генетическим дефектом, однако их длительное использование может приводить к серьезным побочным эффектам.

Препарат представляет собой селективный антагонист рецепторов кортикотропин-рилизинг фактора типа 1 (CRF1). Механизм его действия основан на снижении уровня адренокортикотропного гормона (АКТГ), что, в свою очередь, приводит к уменьшению секреции андрогенов. Это особенно важно для пациентов, страдающих от ВГКН, так как избыточная секреция андрогенов может вызывать различные осложнения.

Одобрение FDA стало возможным благодаря результатам клинических испытаний CAHtalyst, в которых приняли участие 285 пациентов, включая 103 ребенка и 182 взрослых. У детей, принимавших Crenessity, уровень андростендиона оказался в четыре раза ниже, чем в группе плацебо, а уровень 17-гидроксипрогестерона снизился в 12 раз. У взрослых участников уровень андростендиона снизился в восемь раз, а 17-OHP — в 37 раз.

Кроме того, применение Crenessity позволило снизить потребность в глюкокортикоидах на 27% у взрослых и на 18% у детей. В контрольной группе эти показатели составили 10% и 6% соответственно.

Neurocrine Biosciences планирует начать коммерческие поставки препарата через специализированную аптечную сеть PANTHERx Rare. По информации компании, большинство пациентов сможет получать препарат по цене не более 10 долларов за месячный курс лечения.