Министерство здравоохранения страны выдало разрешение на проведение исследований оригинального генотерапевтического препарата, разработанного биотехнологической компанией Biocad. Это событие знаменует собой важный шаг в области лечения детей с СМА.

С появлением российского лекарства расширятся возможности терапии для детей, страдающих этим тяжелым заболеванием. На данный момент лечение зарубежными препаратами, финансируемое фондом «Круг добра», является весьма дорогостоящим. В рамках клинического исследования смогут участвовать дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и с дебютом заболевания до 6 месяцев. Предполагается, что участие в первых двух фазах клинических испытаний примут 12 пациентов.

Препарат ANB-4 основан на современных достижениях генной терапии. Он не только замедляет развитие симптомов, но и направлен на устранение первопричины болезни — «поломки» гена. Принцип действия препарата заключается в доставке копий «здорового» гена SMN1 в клетки пациента с помощью терапевтического вектора. Это позволяет организму производить белок, который защищает мотонейроны и предотвращает развитие СМА на долгие годы.

Разработчики уверены, что препарат ANB-4 будет более безопасным, так как он ориентирован на нервную ткань и минимально затрагивает другие органы. Ожидается, что для достижения терапевтического эффекта достаточно будет одной инъекции. На данный момент лекарство успешно протестировано на животных, и результаты показали его фармакологическую активность.

Однако, несмотря на обнадеживающие результаты, клинические испытания нового препарата всегда вызывают вопросы о безопасности, особенно когда речь идет о лечении младенцев. Врачи объясняют, что участие в клинических испытаниях предоставляет пациентам возможность получить качественное лечение под тщательным наблюдением высококвалифицированных специалистов.

Исследование пройдет в пяти центрах в различных городах России, включая Москву и Санкт-Петербург. СМА является редким заболеванием, встречающимся у одного из 6-10 тысяч новорожденных. В то же время в стране продолжается пилотный проект по расширенному скринингу новорожденных, что может привести к увеличению числа выявленных случаев заболевания.