Об этом сообщила компания Novartis, производитель данного лекарства, отмечая, что случаи произошли в России и Казахстане. Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность, которая развилась через 5—6 недель после введения препарата, а также примерно через 1—10 дней после снижения дозы кортикостероидов.

Novartis уведомила органы здравоохранения стран, где продается «Золгенсма», а также Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и медицинских работников. В компании подчеркнули, что хотя это важная информация о безопасности, она не является новой по вопросам, связанным с безопасностью препарата. Novartis уверена в положительном соотношении риска и пользы «Золгенсмы».

В конце июня компания опубликовала результаты III фазы испытания SPR1NT, в ходе которого изучалась эффективность препарата. По словам старшего вице-президента Novartis Gene Therapies Шепарда Мпофу, результаты подтвердили значительную клиническую пользу «Золгенсмы» для детей с предсимптомной СМА.

Минздрав России не сообщал о летальных случаях, связанных с лечением препаратом «Золгенсма». В прошлом году фонд «Круг добра» принял решение обеспечить 20 детей в России этим лекарством. Гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Виталий Омельяновский отметил, что пациенты, получившие препарат в России, продолжают лечение и возвращаются на предыдущую терапию.

Препарат «Золгенсма» был зарегистрирован в России в декабре прошлого года, а в конце июня вышел в гражданский оборот. Он стал доступен в трех сериях и является самым дорогим лекарством в мире, стоимость одного укола составляет 2,125 миллиона долларов, что эквивалентно 133,1 миллиона рублей в России, по данным благотворительных фондов.