Генная терапия Roctavian, разработанная компанией BioMarin, получила условное регистрационное удостоверение для взрослых пациентов с тяжелой формой заболевания. Стоимость препарата в странах ЕС составит примерно 1,5 миллиона евро.

Roctavian обеспечивает доставку функционального гена, который помогает организму самостоятельно вырабатывать белок фактор VIII, необходимый для свертывания крови. У пациентов с гемофилией A наблюдается мутация гена, отвечающего за синтез этого белка, что приводит к повышенной склонности к кровотечениям.

В BioMarin планируют, что новый препарат сможет помочь около 3,2 тысячи пациентов в Европе. Однако его нельзя будет использовать у людей с положительным результатом теста на антитела к аденоассоциированному вирусу серотипа 5, который используется в качестве вектора для генной терапии. С учетом этого, аналитики предполагают, что в будущем Roctavian сможет охватить больше пациентов, поскольку общее число людей с тяжелой формой гемофилии A в ЕС составляет около 8 тысяч.

В первую очередь препарат будет доступен в Германии, где BioMarin планирует начать его коммерческое распространение в IV квартале этого года. Ожидается, что первыми его получат 600—700 пациентов. Затем компания намерена расширить доступ к Roctavian во Франции, Италии, Испании и других странах ЕС, а также на Ближнем Востоке.

На данный момент в США Roctavian еще не зарегистрирован. В июне BioMarin отложила планы по повторной подаче заявки на одобрение до сентября, объяснив это тем, что FDA запросило дополнительную информацию о препарате.