Об этом сообщила компания Acadia Pharmaceuticals. Препарат будет продаваться под торговой маркой Daybue (trofinetide) и станет доступен для детей от 2 лет и старше к концу апреля.

Синдром Ретта, как отмечает Acadia, диагностирован в США у примерно 4,5 тыс. пациентов, преимущественно у девочек. Заболевание характеризуется нормальным развитием в младенческом возрасте, после чего у пациенток возникают проблемы с речевыми, двигательными и другими навыками.

Поскольку Daybue является первым одобренным в США средством для лечения синдрома Ретта, Acadia получила от FDA «ваучер на приоритетное рассмотрение». Этот ваучер позволяет компании ускорить рассмотрение заявки на любой другой препарат и может быть продан.

Одобрение препарата основано на результатах исследования III фазы, в котором приняли участие 187 пациенток. В ходе испытаний наблюдалось улучшение состояния участниц по двум системам оценки, используемым для мониторинга заболевания. Среди побочных эффектов были зарегистрированы диарея и рвота.

Для Acadia это одобрение стало важным событием, учитывая, что компания долгое время вела переговоры с FDA относительно применения своего другого препарата Nuplazid, основного источника дохода, для лечения психоза, связанного с болезнью Альцгеймера. В прошлом году агентство отклонило заявку на его использование, порекомендовав провести дополнительные испытания.