Нусинерсен – первое лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и Европейским медицинским агентством для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии.

Спинальная мышечная атрофия – это неуклонно прогрессирующее, инвалидизирующее, потенциально фатальное генетическое заболевание центральной нервной системы, поражающее детей разного возраста и взрослых пациентов; ранее возможности патогенетической терапии для этих пациентов отсутствовали.

Дети с наиболее тяжелыми формами СМА, к сожалению, редко доживают до своего второго дня рождения - сообщают "GMP новости" ( https://gmpnews.ru/2019/08/patogeneticheskaya-terapiya-dlya-lecheniya-spinalnoj-myshechnoj-atrofii-odobrena-v-rossii/ )

Компания Janssen получила эксклюзивное право на дистрибуцию Спинразы на территории Российской Федерации. Этот препарат, разработанный компанией Biogen, в настоящее время доступен в более чем 40 странах мира.