Однако, не каждый может получить дорогостоящие лекарства.По мнению экспертов, нужен грамотный и полный учёт людей, которым поставлены такие диагнозы. К тому же, необходимо расширить доступность обеспечения препаратами. Но здесь есть проблемы, особенно в регионах.

«Мы, конечно, ждем от регионов поддержки в наших посылах в централизации лекарственного обеспечения редких пациентов. Именно в этом мы видим разрешение сложившейся истории. Потому что нет смысла региону закупать на 50 имеющихся пациентов с разными редкими заболеваниями разные лекарственные препараты с интервалом раз в квартал, проводя сложные процедуры закупок», - сказал исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков.

По итогам слушаний Общественная палата направит в Минздрав России рекомендацию создать государственную программу по редким болезням почек. Также, В России создана профессиональная Ассоциация врачей-экспертов по редким заболеваниям. Об этом сообщила главный научный сотрудник Научно-исследовательского клинического института педиатрии им. акад. Ю.Е. Вельтищева, член международной (IPNA) и европейской (ESPN) ассоциаций педиатров-нефрологов Лариса Приходина на состоявшихся 6 июня в Общественной палате слушаниях редких заболеваний.