По его словам, у пациентов, получивших этот препарат, сохраняется клиническая картина заболевания, и они вынуждены возвращаться к предыдущей терапии.

Омельяновский отметил, что терапия «Золгенсмой» неэффективна для всех пациентов, и в результате лечения возникают дополнительные финансовые затраты. Он подчеркнул, что отсутствие специального механизма возврата средств делает ситуацию еще более сложной. «Мы платим не дважды, а, вероятно, четырежды или больше», — сказал он, объясняя, что сначала применяется одна инновационная технология, затем «Золгенсма», и в итоге пациенты снова возвращаются к старой терапии.

Эксперт также высказал мнение о необходимости контроля за новыми технологиями. Он привел в пример фонд «Круг добра», который должен обеспечивать пациентов новыми методами лечения и контролировать их эффективность. По словам Омельяновского, необходимо четко определять, какие препараты могут быть включены в систему обязательного медицинского страхования, а какие не показывают должной эффективности.

Препарат «Золгенсма», зарегистрированный в России в декабре 2021 года, применяется для лечения детей до двух лет и считается самым дорогим в мире. Один укол стоит около 2,125 миллиона долларов. В то же время в фонде «Круг добра» сообщили, что не принимают заявки на другие препараты для пациентов, уже получивших «Золгенсму», поскольку клинические исследования по тандемной терапии пока находятся на стадии разработки.

Ранее глава ФМБА Вероника Скворцова заявила о возможности подготовки аналогов препаратов от орфанных болезней, включая «Золгенсму», которые могут быть готовы в течение 6—8 месяцев.