Этот препарат разрабатывается с целью доставки гена SMN1 в организм пациента, что позволит вырабатывать белок SMN. Недостаток этого белка является одной из основных причин гибели двигательных нейронов при СМА.

О подаче заявки в Минздрав стало известно 27 июня, когда новостные агентства ТАСС и Vademecum сообщили о данном событии. Разработка препарата ANB-4 началась в 2018 году, а первые эксперименты по оценке его эффективности на животных были проведены в 2019 году. В рамках клинических испытаний I–II фазы Biocad планирует получить данные о безопасности и эффективности препарата у детей с СМА 1-го типа, возраст которых не превышает восемь месяцев. Особое внимание будет уделено детям младше шести месяцев, находящимся на начальной стадии заболевания.

Испытания ANB-4 будут проходить в нескольких городах России, включая Москву, Санкт-Петербург и Екатеринбург. По словам председателя совета директоров Biocad Дмитрия Морозова, компания рассчитывает на международное участие в испытаниях, что позволит привлечь достаточное количество пациентов. Он также отметил, что Министерство здравоохранения заинтересовано в скорейшем выводе препарата на рынок. Если Biocad удастся доказать эффективность и безопасность ANB-4, это позволит закрыть потребность Российской Федерации в аналогичных препаратах.

В случае успешного прохождения клинических испытаний вероятность импортозамещения данного препарата будет весьма высока. О завершении разработки ANB-4 стало известно в марте прошлого года, что подчеркивает значимость и актуальность данного проекта для российской медицины и пациентов с СМА.