Это событие стало значимым шагом в области биотехнологий и может открыть новые горизонты в лечении заболеваний, связанных с нарушением обмена веществ, таких как гиперхолестеринемия.

В рамках исследования Verve планирует включить 40 участников, страдающих от наследственной гетерозиготной гиперхолестеринемии. Этот тип заболевания характеризуется высоким уровнем холестерина в крови и может привести к серьезным сердечно-сосудистым проблемам. Первые испытания уже начались в Новой Зеландии, где был введен препарат первому пациенту всего через два месяца после получения разрешения от регуляторов.

Важной особенностью нового подхода является использование технологии «редактирования базы», которая представляет собой более точную и безопасную форму редактирования генов по сравнению с традиционным CRISPR. Эта методика позволяет вносить изменения в отдельные элементы ДНК без разрыва обеих цепей двойной спирали, что снижает риски, связанные с возможными побочными эффектами.

Разработка технологии «редактирования базы» принадлежит Дэвиду Лю из Института Броуда Массачусетского технологического института и Гарварда. Компания Beam Therapeutics, которая занимается дальнейшим развитием этой технологии, предоставила Verve лицензию на её использование, что подчеркивает важность сотрудничества между биотехнологическими компаниями.

Verve Therapeutics планирует открыть исследовательские центры в США и Великобритании в конце текущего года. Ожидается, что первые результаты по безопасности и изменениям уровня холестерина у участников испытаний станут известны в 2023 году. Это исследование может стать важным шагом к созданию более эффективных и безопасных методов лечения для людей с наследственными заболеваниями, связанными с высоким уровнем холестерина.