Это решение открывает новые перспективы в лечении данного заболевания, которое затрагивает детей и может приводить к серьезным нарушениям моторной функции.

Клинические испытания препарата ANB-004 будут направлены на оценку его безопасности и эффективности у детей. В процессе исследования планируется привлечь 40 пациентов, которые будут получать препарат внутривенно однократно. Испытания будут проходить в пяти клинических центрах, расположенных в крупных городах России, таких как Москва, Санкт-Петербург и Екатеринбург.

Препарат ANB-004 разработан на основе технологии вирусного вектора, в частности, рекомбинантного вирусного вектора AAV9-SMN1. Это позволяет доставлять в клетки пациента копии «здорового» гена SMN1, который играет ключевую роль в защите мотонейронов от гибели. Таким образом, препарат может существенно замедлить прогрессирование заболевания и улучшить качество жизни пациентов.

Согласно плану исследования, в клинические испытания будут включены дети со СМА в возрасте до восьми месяцев, у которых первые проявления заболевания наблюдаются до шести месяцев. Ожидается, что исследование завершится в июне 2031 года, что позволит получить важные данные о долгосрочных эффектах применения препарата.

Запись о начале клинического исследования уже появилась в Государственном реестре лекарственных средств, что свидетельствует о серьезности намерений компании BIOCAD и ее стремлении внести вклад в борьбу с СМА.