Это решение стало возможным благодаря расширению показаний к применению препарата «Эврисди» компании Roche. Информация об этом была опубликована на официальном сайте компании и подтверждена в изменениях в инструкции по медицинскому применению на сайте ГРЛС.

Одобрение препарата основано на промежуточном анализе данных из исследования RAINBOWFISH. Результаты показали, что младенцы, не имеющие симптомов заболевания и получавшие лечение рисдипламом в течение одного года, достигли значительных успехов в освоении ключевых двигательных навыков, таких как сидение, стояние, ходьба и подпрыгивание. Ричард Финкель, главный исследователь исследования и руководитель программы экспериментальной неврологии в Детской исследовательской больнице Св. Иуды, отметил важность раннего лечения СМА, которое может помочь детям развить необходимые двигательные навыки до появления симптомов заболевания.

Рисдиплам уже получил одобрение в 81 стране, включая Россию. На сегодняшний день более 7000 пациентов по всему миру прошли лечение этим препаратом. Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2) и предназначен для лечения СМА, вызванной мутациями в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка SMN.

Препарат «Эврисди» был одобрен FDA в августе 2020 года, а в России – в ноябре того же года. Он входит в Перечень жизненно необходимых и важных лекарственных препаратов (ЖНВЛП). В октябре 2022 года была установлена предельная цена за упаковку рисдиплама в размере 605,6 тыс. рублей. Для сравнения, предельная цена на другой препарат для лечения СМА — нусинерсен, выпускаемый под маркой «Спинраза» компанией Biogen, составляет 5,1 млн рублей. Третий препарат для лечения СМА — «Золгенсма» компании Novartis — получил разрешение на применение в России в конце 2021 года, но пока не включен в Перечень ЖНВЛП. Все эти препараты закупает Центр лекарственного обеспечения Минздрава для фонда «Круг добра».