Это решение стало значимым шагом в области медицины, так как заболевание затрагивает одного из 500 тысяч людей. Препарат под названием Lamzede, разработанный компанией Chiesi Farmaceutici, получил одобрение для использования в Соединенных Штатах, как сообщает издание The Endpoints News.

Альфа-маннозидоз обусловлен недостаточностью определенных ферментов, что приводит к накоплению олигосахаридов, богатых маннозой, в органах и тканях организма. Это накопление может вызывать ряд серьезных проблем со здоровьем, включая рецидивирующие инфекции грудной клетки и уха, потерю слуха, мышечную слабость, а также нарушения со стороны зрения, скелета и суставов. В некоторых случаях могут возникать и неврологические проблемы.

На данный момент не существовало эффективных препаратов для лечения альфа-маннозидоза. Lamzede разработан для замещения функции дефектного фермента, что позволяет нормализовать уровни олигосахаридов в организме и предотвращать прогрессирование заболевания. Препарат может применяться как взрослыми, так и детьми, и будет продаваться в США под тем же брендом, что и в Европе, где он был одобрен в 2018 году.

Глава подразделения Chiesi Global Rare Diseases, занимающегося разработкой препаратов для лечения редких заболеваний, Джакомо Кьези отметил, что Lamzede является «первой и единственной заместительной ферментной терапией, одобренной для лечения альфа-маннозидоза в Соединенных Штатах». Это событие открывает новые перспективы для пациентов, страдающих от этого редкого заболевания, и их семей.