Эти данные были представлены на конференции Ассоциации мышечной дистрофии в этом году и демонстрируют положительные результаты, полученные в ходе двух долгосрочных исследований.

Первое исследование, названное LT-001, ориентировано на пациентов с уже проявившимися симптомами СМА. По информации Novartis, спустя 7,5 лет после однократной инфузии «Золгенсмы» все испытуемые дети либо сохранили, либо развили моторные навыки. В частности, трое участников исследования достигли уровня, при котором они смогли стоять с посторонней помощью.

Второе исследование, LT-002, также рассчитано на 15 лет и включает как детей без симптомов, так и тех, кто уже страдает от заболевания. Все участники этого испытания также сохранили моторные функции, которые были приобретены после введения препарата. Важно отметить, что дети, получавшие «Золгенсму» интратекально в экспериментальном порядке, на момент мая 2022 года продолжали демонстрировать улучшение двигательной функции и не нуждались в постоянной вентиляции легких.

Novartis подчеркивает, что результаты исследований LT-001 и LT-002 подтверждают эффективность «Золгенсмы» как долгосрочного варианта лечения, независимо от симптоматического статуса пациента на момент начала терапии. В ходе исследований не было зафиксировано случаев смерти или серьезных нежелательных явлений, которые могли бы привести к прекращению испытаний. Наиболее частыми побочными эффектами стали острая дыхательная недостаточность, обезвоживание и пневмония, однако новых сигналов безопасности выявлено не было.

Эти результаты подчеркивают значимость «Золгенсмы» в лечении спинально-мышечной атрофии и открывают новые перспективы для пациентов с этим заболеванием.