Это сотрудничество обещает открыть новые горизонты в области лечения, предлагая ряд преимуществ по сравнению с традиционными вирусными векторами, которые в настоящее время широко используются для доставки генов.

Согласно информации, опубликованной на сайте Moderna, в рамках лицензионного соглашения компания приобрела у Generation Bio технологии доставки липидных наночастиц, нацеленных на клетки (ctLNP), а также технологию закрытой ДНК (ceDNA). Эти инновационные технологии будут применяться в рамках четырех программ: двух, ориентированных на иммунные клетки, и двух, нацеленных на печень.

Текущие методы генной терапии, основанные на использовании вирусных векторов, имеют свои ограничения. Они способны доставлять только гены ограниченного размера и могут вызывать нежелательные иммунные реакции. Невирусные методы доставки, которые разрабатываются в рамках нового соглашения, могут предложить решение этих проблем, позволяя вводить ген в несколько этапов дозирования. В отличие от вирусных векторов, которые могут быть введены только один раз из-за иммунного ответа, невирусные технологии открывают новые возможности для многократного применения.

Технология ceDNA, в частности, предназначена для доставки в клетки более крупных генов, что значительно расширяет потенциал генной терапии. В свою очередь, технология ctLNP будет использоваться для минимизации реакции иммунной системы на введенный ген, что позволит улучшить результаты лечения.

В рамках соглашения Moderna выплатит Generation Bio 40 миллионов долларов США и дополнительно инвестирует 36 миллионов долларов в акционерный капитал компании. Moderna также возьмет на себя финансирование всех исследований в рамках партнерства. В будущем компания может выплатить Generation Bio промежуточные платежи, гонорары и лицензионные платежи, общая сумма которых может достигнуть 1,8 миллиарда долларов.

Таким образом, сотрудничество Moderna и Generation Bio может стать значительным шагом вперед в разработке эффективных и безопасных методов генной терапии, что в свою очередь может привести к новым возможностям в лечении различных заболеваний.