Соответствующая информация была опубликована в Государственном реестре лекарственных средств, где препарат зарегистрирован под международным непатентованным названием (МНН) авалглюкозидаза альфа.

«Нексвиазайм» выпускается в виде лиофилизата для приготовления раствора для инфузий в дозировке 100 мг. Препарат вводится пациентам каждые две недели внутривенно, а рекомендуемая доза составляет 20 или 40 мг на каждый килограмм массы тела. Точная дозировка определяется лечащим врачом, а процедура инфузии обычно занимает от 4 до 5 часов.

Препарат разрешен к применению у детей с 6 месяцев. В инструкции по медицинскому применению также перечислены возможные побочные реакции, среди которых головная боль, усталость, диарея, тошнота и другие.

«Нексвиазайм» представляет собой гидролитический лизосомальный гликогенспецифический фермент, который используется в качестве средства длительной ферментозаместительной терапии (ФЗТ) у детей, подростков и взрослых с подтвержденным диагнозом болезни Помпе. Авалглюкозидаза альфа, входящая в состав препарата, связывается с маннозо-6-фосфатными рецепторами и транспортируется в лизосомы, что повышает ее ферментативную активность.

Болезнь Помпе — это редкое прогрессирующее заболевание, которое приводит к повреждению мышечных и нервных клеток из-за накопления гликогена в лизосомах, вызванного дефицитом кислой альфа-глюкозидазы. В России фонд «Круг добра» осуществляет закупку препаратов для лечения детей с этим заболеванием, включая «Майозайм» — еще одно средство от Genzyme Europe.

Авалглюкозидаза альфа является химически модифицированной версией алглюкозидазы альфа, что позволяет улучшить усвоение препарата клетками и его эффективность. Ранее журнал The Lancet опубликовал результаты исследования, подтверждающего клиническое превосходство авалглюкозидазы альфа над алглюкозидазой альфа. Препарат был одобрен FDA в июне 2021 года.