Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компаний Sanofi и Alnylam для профилактики гемофилии. Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Qfitlia (fitusiran) применяется при обоих типах болезни — A и B. Инъекции лекарства делаются раз в два месяца подкожно.

Гемофилия — врожденное нарушение свертываемости крови, которое вызывает повышенную кровоточивость и спонтанные кровоизлияния в суставы. Тип A возникает из-за дефицита фактора свертывания крови VIII, тип B — фактора IX. Стандартно при заболевании назначают заместительную терапию — введение недостающих факторов. Однако со временем организм пациентов начинает воспринимать их как чужеродные и вырабатывает нейтрализующие антитела, делая лечение неэффективным.

Главное отличие разработки Sanofi заключается в способности действовать независимо от наличия антител. Лекарство «выключает» определенные гены с помощью РНК-интерференции — малые интерферирующие РНК связываются с матричной РНК целевого гена и блокируют синтез нужного белка. Применительно к гемофилии эта технология направлена на снижение уровня антитромбина, препятствующего свертыванию крови.

Препарат также имеет преимущество перед конкурентами — Alhemo (concizumab) от Novo Nordisk и Hympavzi (marstacimab) от Pfizer, недавно одобренными FDA. Аналоги тоже вводятся подкожно, но значительно чаще — ежедневно или еженедельно.

Sanofi сообщила, что подала заявки на регистрацию Qfitlia в Китае и Бразилии. Отмечается, что для одобрения препарата в Европейском союзе и Японии требуются дополнительные данные клинических испытаний.

Это второй препарат на основе РНК-интерференции, одобренный американским регулятором за последнее время. Первым был на прошлой неделе Amvuttra (vutrisiran) от Alnylam, предназначенный для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Изначально французский фармгигант участвовал в его разработке, но в 2018 году компании пересмотрели условия сотрудничества: Alnylam взяла на себя единоличный контроль над Amvuttra, а Sanofi — над Qfitlia.

Исследования Qfitlia дважды приостанавливались — в 2017 году после случая смерти пациента от тромбоза в ходе II фазы, а также в 2020 году из-за выявления новых побочных эффектов. В конце концов Sanofi подобрала дозировку, которая позволяет избежать тромбоэмболии.