Об этом сообщила компания-разработчик Neurotech Pharmaceuticals, что стало важным шагом в борьбе с этим дегенеративным заболеванием.

Макулярная телеангиэктазия второго типа представляет собой сложное заболевание, которое приводит к повреждению кровеносных сосудов, снабжающих макулу — центральную часть сетчатки, отвечающую за четкость зрения. С течением времени эти сосуды расширяются и образуют извитости, что вызывает просачивание жидкости в окружающие ткани. Это, в свою очередь, нарушает питание фоторецепторов, отвечающих за передачу визуальной информации в мозг, а также клеток Мюллера, которые поддерживают нормальную работу фоторецепторов и нейронов сетчатки. В результате пациенты сталкиваются с постепенной потерей способности различать буквы и распознавать лица, что может привести к полной слепоте.

Имплант Encelto представляет собой миниатюрное устройство, содержащее клетки сетчатки, выращенные в лабораторных условиях. Оно вживляется в глаз пациента хирургическим путем и начинает непрерывно вырабатывать цилиарный нейротрофический фактор (CNTF). Этот белок играет ключевую роль в замедлении процесса разрушения макулы и отсрочке наступления слепоты. Результаты клинических испытаний III фазы показали, что генная терапия эффективно замедляет потерю фоторецепторов у участников в течение двух лет наблюдения.

Американские пациенты смогут получить доступ к этой инновационной терапии с июня 2025 года. Одобрение FDA открывает новые горизонты в лечении редких заболеваний глаз и дает надежду многим людям, страдающим от макулярной телеангиэктазии второго типа.