21.02.2023 3632
Этот препарат, известный под кодовым названием ANB-002, предполагает однократное введение, которое должно обеспечивать терапевтический эффект на протяжении нескольких лет.
Разрешение на клиническое исследование было выдано компании BIOCAD, и информация об этом была опубликована в государственном реестре клинических исследований 20 февраля. Согласно данным реестра, запланирована I/II фаза клинического исследования, в рамках которой будут оцениваться безопасность и эффективность препарата при однократном внутривенном введении в возрастающих дозах.
В исследовании примут участие 54 пациента, а испытания будут проходить на базе 13 медицинских центров, расположенных в таких городах, как Москва, Санкт-Петербург, Уфа, Нижний Новгород, Самара, Челябинск, Кемерово, Новосибирск, Сыктывкар, Киров и других. Ожидается, что исследование завершится в середине 2031 года.
ANB-002 представляет собой вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), который переносит гены человеческих факторов свертываемости крови, в частности фактора IX, необходимого для лечения гемофилии B. Юлия Линькова, вице-президент по клинической разработке и исследованиям компании, отметила, что однократное введение таких генотерапевтических препаратов обычно позволяет достичь стабильного терапевтического эффекта на многие годы.
Гемофилия является одним из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии A и B страдает около трех тысяч человек, а в мире — сотни тысяч. Напомним, что в ноябре 2022 года FDA одобрило препарат Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), разработанный голландской компанией UniQure. Этот препарат является единственным одобренным средством генной терапии для гемофилии B в мире, однако в России он пока не зарегистрирован.
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Этот препарат, известный под кодовым названием ANB-002, предполагает однократное введение, которое должно обеспечивать терапевтический эффект на протяжении нескольких лет. Разрешение на клиническое исследование было выдано компании BIOCAD, и информация об этом была опубликована в государственном реестре клинических исследований 20 февраля.
https://www.pharmcontrol.ru/news.php?id=94445