Это важное событие произошло на фоне растущей потребности в эффективных терапиях для пациентов, страдающих от этого серьезного заболевания, которое может привести к летальному исходу.

Препарат Amvuttra вводится всего четыре раза в год и демонстрирует значительные результаты в клинических испытаниях. Согласно данным III фазы исследования Helios-B, он показал снижение смертности на 28% по сравнению с плацебо. Это открытие может изменить подход к лечению ATTR-CM, так как препарат не только уменьшает риск летального исхода, но и снижает вероятность повторных сердечно-сосудистых осложнений.

Amvuttra работает по принципу РНК-интерференции. Молекулы РНК, содержащиеся в препарате, проникают в клетки и связываются с генами, ответственными за производство белка транстиретина. В результате происходит подавление синтеза этого белка, который в норме выполняет функцию переноса гормонов в организме. Однако при определенных условиях транстиретин может накапливаться в тканях, образуя амилоидные отложения, которые наносят вред органам, особенно сердцу.

Отложения в сердечной мышце приводят к утолщению и уплотнению стенок сердца, что нарушает его сократительную функцию и может вызвать развитие ATTR-CM. Введение Amvuttra подкожно раз в три месяца позволяет поддерживать низкий уровень транстиретина в крови, что защищает сердце от дальнейших повреждений.

Несмотря на обнадеживающие результаты, высокая стоимость препарата, составляющая 450 тысяч долларов за годовой курс, может ограничить его доступность для многих пациентов. Это обстоятельство поднимает важные вопросы о том, как обеспечить необходимую медицинскую помощь тем, кто в ней нуждается, и о возможности страхового покрытия для таких высокозатратных терапий.