Это решение было принято на заседании экспертного совета фонда и основано на международном опыте, а также новых клинических данных, которые были одобрены Министерством здравоохранения.

Изменения касаются инструкции к препарату «Золгенсма», что привело к пересмотру перечня категорий детей, которым показано его назначение. Ранее Минздрав России признал предоставленные клинические данные о безопасности и эффективности препарата для пациентов с четырьмя и более копиями резервного гена SMN2 убедительными, что позволило зарегистрировать новую инструкцию, исключающую ограничения по количеству копий этого гена.

Данные показывают, что заболевание может развиваться как минимум у 95% таких пациентов в детском возрасте, даже если его проявления не наблюдаются сразу. В нескольких странах, таких как США, Япония, Аргентина и Израиль, «Золгенсма» уже зарегистрирован без ограничений по количеству копий гена SMN2, в то время как в Евросоюзе это ограничение пока сохраняется.

Кроме того, эксперты изменили категории для назначения препаратов с МНН меркаптамина битартрат и меркаптамина, чтобы разделить заявки на первую терапию и на продолжение лечения. Также был обновлен перечень категорий для назначения препарата идебенон, который теперь включает возраст детей, остроту зрения и фазы заболевания.

Ранее стало известно, что Минздрав разработал новые критерии для назначения пациентам не зарегистрированных в России препаратов, что открывает возможность назначения таких лекарств в определенных случаях.