В своей работе, опубликованной в журнале Journal of Clinical Investigation, исследователи представили новый метод доставки исправленного гена PCDH15, который восстанавливает слух у мышей и демонстрирует потенциал для улучшения зрения у человеческих органоидов сетчатки и нечеловекообразных приматов. Одной из основных проблем при разработке терапии с использованием гена PCDH15 является его большой размер, который превышает возможности стандартного вирусного переносчика — аденоассоциированного вируса (AAV).
https://www.pharmcontrol.ru/news_medic.php?id=135461