Препарат, получивший название ANB-010, предназначен для однократного введения раз в несколько лет, что значительно отличается от традиционного подхода, при котором пациенты вынуждены получать инъекции рекомбинантных факторов свертывания крови до трех раз в неделю.

Запись о разрешении на исследование была опубликована в государственном реестре клинических испытаний 26 мая. Согласно информации из реестра, клиническое исследование будет проходить в I/II фазе, в рамках которой будут изучаться безопасность, фармакодинамика, биораспределение, иммуногенность и эффективность препарата.

Для участия в исследовании планируется привлечь до 50 пациентов. Испытания будут проводиться на базе 16 медицинских центров, расположенных в крупных городах России, таких как Москва, Санкт-Петербург, Уфа, Нижний Новгород, Самара, Челябинск, Кемерово и Новосибирск. Ожидается, что исследование завершится в середине 2033 года.

Препарат ANB-010 представляет собой вектор на основе rAAV, который несет гены человеческих факторов свертываемости крови, в частности фактора VIII, необходимого для лечения гемофилии А. Это может существенно улучшить качество жизни пациентов, страдающих этим заболеванием, так как большинство из них сейчас вынуждены проходить регулярные инъекции.

Гемофилия является одним из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии страдает около трех тысяч человек, а по данным регистра Министерства здравоохранения, в 2021 году было зарегистрировано 8 тысяч пациентов с этой болезнью, из которых 6,8 тысяч страдают гемофилией А.

Ранее Минздрав также выдал компании BIOCAD разрешение на проведение клинического исследования препарата ANB-002 для терапии гемофилии B, а в 2022 году была получена лицензия на испытания препарата ANB-004 для лечения спинальной мышечной атрофии.