Согласно данным исследования, препарат показал способность сократить кровотечения у пациентов на 92%. Это значительное достижение в области лечения гемофилии A и B, которое может изменить подход к терапии данного заболевания.

В ходе исследования marstacimab продемонстрировал превосходство над традиционной фактороместительной терапией. Он показал эффективность в снижении частоты и тяжести кровотечений у пациентов с тяжелой формой гемофилии A и умеренно тяжелой и тяжелой гемофилией B. Гемофилия, как известно, снижает способность организма вырабатывать белки, ответственные за свертывание крови, что приводит к длительным и опасным для жизни кровотечениям.

Текущий стандарт лечения гемофилии включает регулярное введение недостающих белков. В отличие от этого, marstacimab работает по иному принципу, активируя процесс сворачивания крови. Он воздействует на белок TFPI (ингибитор пути тканевого фактора) и блокирует его антикоагулянтную функцию, что способствует улучшению свертываемости крови.

В испытаниях принимали участие только пациенты, у которых не было антител, препятствующих выработке белков свертывания крови, известных как фактор VIII или фактор IX. Pfizer также проводит тестирование marstacimab у пациентов с этими ингибиторами, и результаты ожидаются в конце 2024 года.

В России компания BIOCAD получила разрешение Минздрава на проведение клинического исследования препарата для терапии гемофилии A. Новый препарат предполагает однократное введение раз в несколько лет и основан на векторе rAAV, который переносит гены человеческих факторов свертываемости крови. Ожидается, что исследование завершится в середине 2033 года.

Также стоит отметить, что первый препарат генной терапии гемофилии A Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) от американской компании BioMarin получил условную регистрацию в Европе в августе 2022 года. Эти достижения подчеркивают важность продолжающихся исследований в области лечения гемофилии и возможность улучшения качества жизни пациентов.