Это ускоренное одобрение от FDA относится к препарату Elevidys, который разработала компания Sarepta Therapeutics. Стоимость новой генной терапии составит 3,2 миллиона долларов.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является серьезным генетическим заболеванием, которое приводит к мышечной слабости и задержке в развитии. Оно обычно поражает мальчиков и может иметь летальный исход. Elevidys представляет собой функциональную копию гена дистрофина, который доставляется в мышечные ткани пациента для лечения заболевания.

FDA выдало ускоренное одобрение Elevidys для амбулаторных пациентов в возрасте от 4 до 5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина. Компания Sarepta стремится к тому, чтобы препарат был одобрен для всех пациентов с МДД, которые могут передвигаться самостоятельно.

Препарат Elevidys находится на последней стадии клинического исследования для подтверждения его эффективности. Первые данные о результатах ожидаются к декабрю. Эксперты и аналитики считают, что одобрение генной терапии Elevidys может стать прорывом в лечении мышечной дистрофии Дюшенна и открыть путь для разработки более эффективных методов лечения.

Согласно заявлению генерального директора Sarepta Дугласа Инграма, оптовая стоимость терапии составит 3,2 миллиона долларов. Это делает препарат Elevidys одним из самых дорогих лекарств в мире. Напомним, что на данный момент самым дорогим препаратом является генная терапия против гемофилии от компании CSL с ценой в 3,5 миллиона долларов.

Источник: ( https://pharmvestnik.