Этот препарат вводится подкожно раз в два месяца и может применяться независимо от наличия антител к факторам свертывания.

Qfitlia работает по принципу РНК-интерференции, снижая уровень антитромбина, что позволяет нормализовать свертываемость крови у пациентов. Гемофилия — это врожденное нарушение свертываемости крови, которое приводит к повышенной кровоточивости и спонтанным кровоизлияниям в суставы. Гемофилия A возникает из-за дефицита фактора свертывания крови VIII, а гемофилия B — фактора IX. Стандартное лечение включает заместительную терапию, однако со временем организм может начать вырабатывать антитела к вводимым факторам, что делает такую терапию неэффективной.

Одним из ключевых преимуществ Qfitlia является его способность действовать независимо от наличия антител. Препарат "выключает" определенные гены с помощью РНК-интерференции, что позволяет снизить уровень антитромбина и улучшить свертываемость крови. Это делает Qfitlia конкурентоспособным по сравнению с другими препаратами, такими как Alhemo (concizumab) от Novo Nordisk и Hympavzi (marstacimab) от Pfizer, которые требуют более частого введения — ежедневно или еженедельно.

Sanofi также сообщила о подаче заявок на регистрацию Qfitlia в Китае и Бразилии. Для одобрения препарата в Европейском союзе и Японии требуются дополнительные данные клинических испытаний. Это второй препарат на основе РНК-интерференции, который был одобрен американским регулятором в последнее время; первым стал Amvuttra (vutrisiran) от Alnylam, предназначенный для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии.

Исследования Qfitlia дважды приостанавливались: в 2017 году после случая смерти пациента от тромбоза в ходе II фазы и в 2020 году из-за выявления новых побочных эффектов. В результате компания Sanofi смогла подобрать дозировку, которая минимизирует риск тромбоэмболии и обеспечивает безопасность применения препарата.