Препарат под названием Vykat XR (diazoxide choline) был разработан компанией Soleno Therapeutics и стал значительным шагом вперед в лечении этого недуга.

Синдром Прадера — Вилли обусловлен отсутствием отдельных участков в 15-й хромосоме, что приводит к слабому мышечному тонусу и трудностям с кормлением у младенцев. По мере роста, в возрасте от четырех до восьми лет, у детей начинается неутолимое чувство голода, которое сохраняется на протяжении всей жизни. По оценкам, около 50 тысяч американцев страдают от этого заболевания.

Клинические испытания показали эффективность Vykat XR, который выпускается в виде таблеток. Препарат воздействует на определенные пути в мозге, подавляя выработку пептида, регулирующего аппетит, что может помочь пациентам контролировать свои пищевые потребности.

Компания Soleno Therapeutics планирует начать продажи Vykat XR с апреля текущего года. Годовой курс лечения обойдется пациентам в 466 тысяч долларов, что поднимает вопросы о доступности данного препарата для нуждающихся в нем семей. Одобрение FDA открывает новые горизонты в лечении синдрома Прадера — Вилли и дает надежду на улучшение качества жизни пациентов с этим заболеванием.